論文種別	原著(症例報告除く)
言語種別	日本語
査読の有無	査読あり
表題	日本人小児血友病B患者におけるノナコグベータペゴルの有効性及び安全性の解析
掲載誌名	正式名：日本小児血液・がん学会雑誌 ISSNコード：2187011X/21895384
掲載区分	国内
出版社	(一社)日本小児血液・がん学会
巻・号・頁	56(5),441-446
著者・共著者	長江 千愛, 小倉 妙美, 長尾 梓, 堀越 泰雄, 鈴木 隆史, 小松 京子, 寺野 博子, 瀧 正志
発行年月	2020/02
概要	ノナコグベータペゴル(N9-GP、レフィキシア)は半減期延長型遺伝子組換え血液凝固第IX因子(FIX)製剤である。国際共同第III相試験paradigm5においては、FIX活性0.02IU/mL以下の中等症・重症小児血友病B患者を対象としてN9-GP 40IU/kgが週1回定期的に投与された結果、その有効性と安全性が確認され、0.15IU/mLを上回るFIXトラフレベルが報告されている。本研究では、N9-GPの日本人小児患者における有効性、安全性、薬物動態を評価するために、paradigm5に参加した日本人小児重症血友病B患者3例の結果を詳細に解析した。N9-GPの平均投与期間は3.29年であり、治療を要する出血が3例7件に認められた。全出血が軽度/中等度であり、N9-GPの単回投与で著効が得られた。試験期間に標的関節は生じず、年間出血率、年間自然出血率はともにparadigm5の結果と大きな相違はなかった。重度、重篤な有害事象及びN9-GPとの関連が疑われる有害事象、FIXインヒビターの発生は認められなかった。定期補充療法による平均FIXトラフレベルは0.172IU/mLであり、paradigm5の結果とほぼ同様であった。3例という少数例の検討ではあったが、日本人の解析結果には、paradigm5全体の結果と比較して大きな差異はみられなかった。(著者抄録)
文献番号	2020162948